2024-01-25T15:09:00+02:00 Дослідження 2024-09-15T04:46:43+03:00

Українські Новини

Дітям з глухотою змогли відновити слух за допомогою генної терапії

Дітям з глухотою змогли відновити слух за допомогою генної терапії

Дітям зі спадковою глухотою вдалося відновити слух завдяки першій у своєму роді генній терапії. Про це йдеться у клінічному дослідженні, результати якого опубліковані в науковому журналі The Lancet.

В рамках дослідження було обстежено шістьох дітей, які мали форму генетичної глухоти під назвою DFNB9. Ця глухота викликана мутаціями гена OTOF. За словами дослідників, ця мутація не виробляє білок, відомий як отоферлін, який необхідний для передачі звукових сигналів від вуха до мозку.

Випробування, яке розпочалося в грудні 2022 року, проходило в офтальмологічній та ЛОР-лікарні Університету Фудань у Шанхаї. Також до нього були залучені фахівці зі спеціалізованої лікарні Mass Eye and Ear в Бостоні.

Дослідження включало використання неактивного вірусу, що несе функціонуючу версію гена OTOF. Його обережно вводили у внутрішнє вухо шістьом дітям у різних дозах та спостерігали за реакцією організму протягом 26 тижнів.

Результати показали, що п'ятеро з шести дітей, які були класифіковані як такі, що мають повну глухоту, відновили свій слух "і відновлену здатність вести нормальну розмову". Дослідники кажуть, що це перше клінічне випробування на людях, яке використовує генну терапію для лікування цього стану, з найбільшою кількістю пролікованих пацієнтів і найтривалішим періодом спостереження.

"Для нас це дійсно важлива віха. Ми в повному захваті... Втрата слуху вражає дуже багато людей, і дотепер не існує єдиного схваленого Управління v з продовольства і медикаментів США препарату для лікування будь-якого типу втрати слуху, включаючи загальну втрату слуху. Таким чином, це перший випадок, коли абсолютно новий тип підходу генної терапії може бути фактично використаний для лікування повністю глухих дітей і відновлення функції слуху", -  пояснив доцент лабораторії Ітона-Пібоді в Mass Eye and Ear та доцент кафедри отоларингології та хірургії голови та шиї в Гарвардській медичній школі доктор Чжен-І Чен.

Чен зазначив, що наступні кроки полягають у розширенні дослідження, щоб залучити більше пацієнтів для більшого клінічного випробування, і спостерігати за ними протягом більш тривалого періоду часу, щоб переконатися, що лікування працює, з надією, що його можна буде розширити для лікування більшої кількості типів генетичної глухоти.

Як повідомлялося раніше, відомий американський фахівець з медицини залежностей доктор Дрю Пінскі повідомив, що в результаті недавнього дослідження вживання марихуани були отримані "надзвичайно тривожні" висновки: споживачі канабісу майже на 50% частіше хворіють на шизофренію або біполярний розлад.

Підписуйтесь на наш telegram-канал "Українські Новини"

Стисло, оперативно та зрозуміло розповідаємо про події в Україні та світі